«Сынок, надо подождать, сейчас придумают волшебные таблетки»

Время на прочтение: 15 минут(ы)

Почему доступ к жизненно важной терапии зависит не от диагноза, а от прописки? Разбираем на примере двух регионов

6 июля 2024 года калининградка Ольга Кравченко «рыдала от счастья»: ее сын Вячеслав тогда получил первую упаковку голубых и бежевых таблеток, которые должны были спасти его жизнь. Они сработали: уже на третий день приема лекарства молодой человек стал чувствовать себя лучше, а через месяц его жизнь изменилась кардинально: ранее мучившийся от недостатка сил и постоянного удушающего кашля, Вячеслав начал ходить в спортзал, бегать, кататься на велосипеде. Но путь к нормальной жизни был непрост: лекарство пришлось выбивать через суд. 

У Вячеслава Кравченко редкое заболевание — муковисцидоз. Долгие годы оно считалось неизлечимым, большинство людей с таким диагнозом жили около 30 лет. В 2012 году их положение изменила изобретенная в США таргетная терапия: она «блокирует» мутацию в гене, и работа внутренних органов нормализуется. В 2023 году препарат стал доступен в России. Его прием должен быть непрерывным, а стоит он дорого — около миллиона рублей за месячный курс. 

По закону, люди с муковисцидозом должны обеспечиваться лекарством бесплатно. Однако бесперебойно его получают только дети, а для взрослых пациентов шанс на нормальную жизнь зависит от региона, в котором живешь. «Поле зрения» разбирает проблему регионального неравенства на примере Калининградской и Свердловской областей. 

• Калининградская область: лекарство по суду и задержки поставок
• Свердловская область: не без проблем, но таргетной терапией обеспечены все
• Почему в регионах разные ситуации?

Муковисцидоз — редкое заболевание, вызванное мутацией гена. Из-за нее в легких, поджелудочной железе и других органах вырабатывается густая, вязкая слизь. Люди с муковисцидозом вынуждены ежедневно принимать базисную терапию: пить лекарства (антибиотики, ферменты, муколитики) и делать процедуры (ингаляции), чтобы снять симптомы своего заболевания и улучшить самочувствие (вывести мокроту, убить инфекцию). Но состояние их органов с годами становится все хуже, а объем легких уменьшается, в какой-то момент — просто невозможно дышать. Изобретенная в 2012 году в США таргетная терапия «блокирует» мутацию в гене: слизь перестает вырабатываться, работа внутренних органов нормализуется. Лечение быстро доказало эффективность: если в 2008 году медианный возраст смерти человека с муковисцидозом был 26 лет, то в 2022-м, после массового внедрения нового препарата — 66. 

Калининградская область: лекарство по суду и задержки поставок

История Вячеслава: «Если ты болен — Минздрав не спасет» 

Пневмонии и бронхиты были постоянными спутниками жизни калининградца Вячеслава Кравченко с первых же месяцев после рождения. Когда мальчику исполнилось три года, его мама Ольга попыталась разобраться, что с ее ребенком. Интернет тогда еще не был так доступен, поэтому она изучала вопрос, читая литературу и консультируясь с медиками. Как-то раз, листая в библиотеке книгу с медицинскими диагнозами, наткнулась на болезнь «муковисцидоз» и поняла, что все симптомы ее сына подходят под описание.

Ольга обратилась к пульмонологу, та направила Славу в Москву, в Российскую детскую клиническую больницу, диагноз подтвердили. Ребенку назначили базисную терапию — комплекс антибиотиков, муколитиков и ферментов. Чтобы успеть принять их все, избавиться от мокроты и сделать ингаляции, каждое утро перед детским садом, а затем школой приходилось вставать на час раньше. 

Несмотря на лечение, Слава продолжал часто болеть, плохо набирал вес: в 14 лет при росте 148 сантиметров в нем было всего 36 килограмм. Пытаясь нарастить массу тела, подросток начал ежедневно ходить в тренажерный зал, но тренировки давались тяжело: легкие к тому возрасту уже были «изношены», в них все время скапливалась мокрота, дышать было сложно. 

Кроме того, каждый год приходилось на две недели ложиться в федеральные клиники в Москве и Санкт-Петербурге. Там у юноши проверяли состояние легких, брали анализы, корректировали дозировку лекарств, проводили антибактериальную терапию — 14 дней несколько раз в сутки капали антибиотик, чтобы убить инфекцию в легких.

— Я страшно переживала за Славу, но всегда говорила: «Сынок, надо подождать, сейчас придумают волшебные таблетки от твоего заболевания». И чудо! В 2019 году выпустили новый препарат таргетной терапии «Трикафта» i (препараты, которые использовались до этого, были малоэффективны и подходили не всем, трехкомпонентная «Трикафта» действительно совершила революцию — она эффективна и подходит 90% людей с муковисцидозом) , который по анализам подходит Славе. Правда, тогда нам его было не суждено увидеть: в 2020-м в России это лекарство не назначали, пациенты покупали «Трикафту» сами, а мы такое себе позволить не могли, — вспоминает Ольга. 

В 2021 году Минздрав учредил фонд «Круг добра» i (государственный внебюджетный фонд, созданный 5 января 2021 года для оказания помощи детям с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями) и через него начал обеспечивать таргетной терапией пациентов до 18 лет. Вячеславу тогда был уже 21 год — и возрастной порог фонда оставил его за пределами программы. 

Состояние молодого человека продолжало ухудшаться. К 23 годам заболевание стало сопровождаться частыми обострениями — гнойными бронхитами. Появилась одышка, снижался уровень кислорода в крови, ухудшались показатели легочной функции. У него уже была вторая группа инвалидности, бессрочно. 

Надежда на улучшение появилась в июне 2023 года, когда «Трикафту» зарегистрировали в России. Уже в сентябре Вячеслав попал на врачебную комиссию, ему назначили таргетную терапию по жизненным показаниям. 

Дальше по закону пациент должен получать лекарства по месту регистрации — то есть Минздрав Калининградской области был обязан их обеспечить. Ольга обратилась в поликлинику с запросом* на лекарство, и тогда, по ее формулировке, «начался просто ад». Минздрав, со слов Ольги, трижды требовал от Вячеслава справок из выбранной ведомством клиники — университета им. Сеченова в Москве. 

— Позиция была «Не давать», поэтому придирались, — объясняет Ольга. — Сначала [говорили,] что исследований о лекарстве недостаточно. Потом — что документация как-то не так оформлена. Затем — что сын не принимал препарат самостоятельно, а значит, непонятно, будет ли он эффективен.

Во всех трех заключениях врачи столичной клиники рекомендовали Славе таргетную терапию, но каждый раз документы чем-то не устраивали чиновников. Все это продлилось почти год. 

— Я поняла: если ты болен, но хочешь жить, Минздрав не спасет, надо идти в суд, — заключает Ольга. 

Первое исковое заявление она подала в ноябре 2023 года, следующие семь месяцев шел судебный процесс. Параллельно, вспоминает собеседница, она «обходила все круги ада в поисках правды и в попытках ускорить процесс»: обращалась к уполномоченному президента в Калининградской области, уполномоченному по правам человека, заместителю председателя правительства региона. 

— Каждый раз я видела одно безразличие и задавалась вопросом: зачем нужны чиновники, если они не могут принять правильное решение и спасти жизнь человеку? — недоумевает Ольга.

6 июня 2024 года суд вынес вердикт в пользу пациента. Через месяц Вячеслав получил первую упаковку «Трикафты». Вскоре он успешно окончил Финансово-юридический университет как юрист-таможенник и устроился на работу. 

* все документы по этой истории есть в распоряжении редакции

В борьбе даже за базисную терапию

Все время попыток получить лекарство Ольга Кравченко делилась опытом в чате пациентского сообщества. За эти месяцы по примеру Вячеслава еще трое людей получили заключения врачебной комиссии — и всем им региональный Минздрав также отказал в закупке лекарства. Пациентам оставалось идти в суд. Но разбирательства могли затянуться, а ожидание для людей с муковисцидозом опасно: нужно как можно раньше начинать прием лекарства, чтобы остановить прогрессирование заболевания. 

В суд люди не пошли. Вместо этого Ольга пошла к министру.

Личный прием у Сергея Дмитриева состоялся в августе 2024-го. На нем Ольга Кравченко потребовала, чтобы взрослых пациентов с муковисцидозом обеспечили таргетной терапией без суда. Объяснила: прецедент в регионе уже есть, а значит, и дальше решения будут в пользу людей. Ее услышали. В декабре того же года Минздрав обеспечил таргетной терапией еще одного взрослого пациента, с 2025 года — еще четырех. Всем им было достаточно обратиться к главврачу поликлиники с заключением врачебной комиссии и дождаться подтверждения от Минздрава, на это уходило около трех месяцев. 

Однако это — по-прежнему не все пациенты: в Калининградской области проживает 15 взрослых, которым диагностирован муковисцидоз. Проблема — в необходимости проходить врачебную комиссию в Москве или Санкт-Петербурге. Минздрав требует заключения именно оттуда, хотя, утверждает Ольга, законного основания для этого нет: комиссию можно организовать в любом медучреждении. 

Трудность не в затратах на поездку (ее как раз могут оплатить из бюджета), а в отсутствии сил: их у пациентов с муковисцидозом зачастую на дальние путешествия просто нет. А для компенсации расходов надо также пройти очередной бюрократический квест: сначала получить направление в поликлинике, затем — талон в фонде социального страхования, а после — обменять его на билет, причем сделать это можно только в Калининграде, непосредственно в аэропорту или на вокзале. 

Сейчас необеспеченные «Трикафтой» калининградские пациенты остаются на базисной терапии. Но и с ней в регионе проблемы, говорит Ольга Кравченко: выписка рецептов происходит не на основании заключений врачей, а на основании того, что есть на складе. И если препарата нет или его еще не завезли, то лекарство никто не выпишет. Получается замкнутый круг: нет рецепта — значит, якобы нет и потребности, следовательно — препарат на складе не появится и назначен никому не будет. 

В итоге пациентам приходится судиться за получение даже базисных лекарств, но и судебные решения не всегда исполняются оперативно. Например, один из калининградцев два года добивался «Пульмозима», это препарат для улучшения функции легких 

И вечный бой! Покой нам только снится

В начале 2026 года пациенты из Калининградской области, уже обеспеченные таргетной терапией, снова столкнулись с проблемами. В октябре 2025-го регион закупил лекарства на шесть человек, в феврале таблетки должны были закончиться у всех пациентов. Новую закупку объявили только 28 января, а это означало, что лекарство завезут в регион не раньше марта. Ситуация складывалась критическая: таргетная терапия принимается по часам, прерывать ее нежелательно, даже пропуск в один день может вызвать серьезный «откат». 

Ольга винит Минздрав: уверена, что он мог закупить препараты вовремя, ведь бюджет формируется на три года, и лимит на лекарство был определен еще в ноябре. Она пожаловалась в Росздравнадзор, прокуратуру, губернатору региона. Ответа пока не получила (на момент публикации 30-дневный срок реагирования еще не истек — прим. ред.), но после резонанса в СМИ Минздрав региона нашел способ обеспечить людей терапией. При этом товарная накладная на сайте госзакупок появилась лишь 24 февраля. Видимо, полагает Ольга, лекарство выдали из запасов для детей.

— Сейчас мой сын ведет тот образ жизни, о котором раньше мог только мечтать: трудится на любимой работе, активно занимается спортом, строит планы — хочет создать семью. Но он не может быть уверен в том, что снова вовремя получит таргетную терапию, что его здоровье и жизнь вновь не будут под угрозой.

Свердловская область: не без проблем, но таргетной терапией обеспечены все

История Евгения: «Моя жизнь радикально изменилась» 

Евгений Субботин узнал, что у него муковисцидоз, только в 18 лет. В детстве он жил в Крыму. Часто простывал, всякий раз ему ставили хронический бронхит. Благодаря морскому воздуху заболевание почти не прогрессировало. А в 1995 году, когда подростку было 13, семья переехала в Екатеринбург. Там Женя начал болеть чаще: у него сначала по два, а потом и по четыре раза в год случались гаймориты и воспаления легких. Через пять лет Свердловская клиническая больница отправила Евгения на генетические анализы — и выяснилось, что у него муковисцидоз.

^{Евгений до таргетной терапии}

Молодой человек начал получать базисную терапию. Самочувствие оставалось неидеальным: сил было немного, обострения по-прежнему случались часто, четыре раза в года была необходима госпитализация для антибактериальной терапии. Из-за этого Женя был вынужден пропускать занятия в колледже, где учился на экономиста. Доучиться в итоге так и не смог. Работал удаленно, «менеджером». 

К 2020 году состояние стало критическим. Стоило пройти всего квартал — появлялась одышка. Из-за нехватки кислорода часто болела голова. Иммунитет снизился, обострения стали происходить еще чаще, началась аритмия. Больше всего страдали легкие: Евгений вспоминает, что врачи даже предлагали ему встать в очередь на трансплантацию. Он не соглашался, опасаясь отторжения пересаженных легких. 

В одном из пациентских чатов мужчина узнал про таргетную терапию и понял, что ему необходима именно она. В июне 2020 года сам купил за рубежом таргетный препарат «Калидеко». Через две недели, вспоминает Евгений, его состояние радикально изменилось — «будто дали шанс на нормальную человеческую жизнь». Он отказался от кислородного концентратора i (медицинский электрический прибор, который выделяет чистый кислород из окружающего воздуха; помогает при заболеваниях дыхательной системы, устраняя кислородное голодание, снижая одышку и улучшая работу сердца и легких) , который уже год был рекомендован для ночного использования. Появились силы гулять и активнее работать, учиться — Женя смог окончить экономический факультет УрФУ. А через полгода заметное улучшение констатировали и врачи: сатурация повысилась с 87 до 92 i (показатель насыщенности артериальной крови кислородом, отражающий, насколько эффективно гемоглобин переносит кислород к тканям и органам; значение ниже 90–94% может указывать на дыхательную недостаточность и требует контроля врача) , обострения стали случаться значительно реже, госпитализация стала только плановой. 

^{Евгений после начала таргетной терапии}

Ситуация в регионе: системный подход и программа на три года

В 2021 году Евгений добился назначения таргетной терапии. Да, также — по суду, но тогда препарат еще не был зарегистрирован в РФ и вообще никому не выписывался. В том же году аналогичным образом поступили еще два жителя Свердловской области. В 2023-м, когда «Трикафту» зарегистрировали в России, его получения всеми пациентами стала добиваться общественная организация «Право на жизнь». Ее вице-президент, адвокат, член общественного совета при Минздраве и Росздравнадзоре Ольга И. (собеседница попросила не указывать ее фамилию — прим. ред.) готовила обращения в Правительство региона, требовала у Минздрава программы для пациентов с муковисцидозом и того, чтобы в бюджет закладывались средства на закупку таргетной терапии. 

— При работе с органами власти должен быть системный подход, одно обращение ничего не изменит, — объясняет Ольга. — За время многочисленных переговоров все государственные и муниципальные органы узнали о нашей организации, запомнили меня. Это сыграло важную роль в создании программы в регионе.

Программа начала работать в 2025 году. В бюджет заложили финансирование таргетной терапии на три года. Минздрав региона ведет регистр всех, кому необходим препарат. Это значит, чиновники заранее знают, сколько пациентов достигнут совершеннолетия и «выпустятся» из «Круга добра», то есть смогут обеспечить их таргетной терапией вовремя. 

Да, сбор документов, проведение врачебной комиссии, рассмотрение ее заключения Минздравом и закупка лекарства в Свердловской области, как и в Калининградской, занимает около трех месяцев. Да, точно так же требуется рекомендация именно федерального центра, а каждый год — еще и ее продление. Все это приходится учитывать, чтобы избежать прерывания терапии. Но, так или иначе, все десять взрослых с муковисцидозом в регионе получали необходимое лечение без боя и даже без задержек. 

Сложности возникают все равно

Впрочем, трудности возникли и здесь. Первая задержка в закупке произошла в августе 2025 года, после того, как в Свердловской области сменился министр здравоохранения. Ольга тогда писала жалобы в Минздрав, обращалась в Следственный комитет и прокуратуру, на них быстро отреагировали — в течение недели все пациенты получили лекарства. 

Однако в декабре история повторилась: закупку объявили поздно, Ольге снова пришлось строчить письма. Некоторые пациенты тогда все же остались без препаратов на несколько дней или даже недель. 

Избежать осложнений помогла взаимовыручка внутри сообщества пациентов, говорит Евгений: люди «одалживали» свои лекарства нуждающимся, чтобы у них не было пропусков.Сегодня, считает он, основная проблема для людей с муковисцидозом в регионе — бюрократические сложности: от необходимости ехать в столицу за заключением комиссии до отсутствия четкой инструкции для пациентов, как действовать. 

Почему в регионах разные ситуации?

Ольга И. уверена: ситуации различаются, потому что в России «действует заявительный характер: кто просит, тем и дают». В итоге ключевую роль играют местные пациентские сообщества,. плотно работающие с региональным Минздравом. Если такого сообщества нет, Минздрав может быть даже не в курсе, что людям с диагнозом что-то требуется — и попросту не заложит в бюджет финансирование под конкретную проблему.

Представитель пациентов с муковисцидозом Красноярского края Лайма Абдурахманова также полагает, что важна общность людей, нуждающихся в лечении. Если они защищают права вместе, составляют коллективные обращения, их сложнее игнорировать, властям приходится договариваться. 

Большую роль играет также врач, готовый защищать интересы людей с муковисцидозом на уровне Минздрава и доказывать эффективность таргетной терапии, говорит Лайма. 

— В Красноярском крае все обеспечены терапией, потому что у нас эффективная коммуникация с властями: мы наладили с ними связь давно, когда составляли коллективное обращение в прокуратуру по поводу проблем с базисной терапией, — рассказывает Лайма. — Тогда получили человеческий ответ от Минздрава и поняли: проблема не в том, что они не хотят купить лекарство, а в том, что они не могут найти поставщика, готового привезти препарат из-за рубежа. Мы подключились к поиску поставщика, нашли его. А по итогам взаимодействия выстроили хорошую коммуникацию с ведомством. Теперь нас слышат, проблем с назначениями и закупками нет.

Играет роль и бюджет региона, считают эксперты. Если не хватает средств, на врачей могут давить, чтобы они не выписывали пациентам дорогостоящих лекарств. Дотационному региону также будет проблемно закупить препарат, если его назначили в середине года, когда бюджет уже распланирован, и свободных средств нет. 

— Сначала в нашем регионе имел значение человеческий фактор и позиция Минздрава. Сейчас в этом смысле ситуация поменялась к лучшему, но ключевую роль стал играть финансовый вопрос. Регион по-прежнему выискивает средства на закупку лекарств. Отсюда задержки и другие проблемы, — комментирует Ольга Кравченко. — И везде по стране почти все зависит от количества денег. В Красноярском крае и Новосибирской области люди получают терапию, потому что это богатые регионы. Калининградская область — дотационный регион, у нас ситуация другая: денег на орфанных пациентов просто нет. 

Иллюстрации сгенерированы с помощью DALL-E